이식형 심장 펌프가 심장 이식을 기다리는 어린이들에게 희망을 선사합니다.

심장 이식을 받기 위해 병원이 아닌 집에서 기다리는 어린이들을 도울 수 있는 소형 이식형 심장 펌프가 1단계 임상 시험에서 좋은 결과를 보였습니다.

이 펌프는 새로운 유형의 심실 보조 요법(VAT) 장치로, 심부전 환자의 혈액 펌핑 기능을 향상시키기 위해 수술적으로 심장 에 부착되어 기증 심장을 찾을 시간을 벌 수 있도록 합니다. 이 새로운 펌프는 소아 심장 이식 치료의 중요한 공백을 메울 수 있을 것으로 기대됩니다.

약화된 심장을 지탱하기 위해 새로운 펌프를 이식받은 7명의 어린이의 능력을 평가한 연구에서 6명은 결국 심장 이식을 받았고, 1명의 어린이는 심장이 회복되어 이식이 불필요해졌습니다. 이 결과는심장 및 폐 이식 저널(The Journal of Heart and Lung Transplantation) 에 게재되었습니다. 이 연구는 스탠퍼드 의과대학이 주도했으며 미국 내 여러 의료 센터가 참여했습니다.

이 장치에 대한 대규모 연구에서 초기 결과가 확인된다면, 어린아이들과 그 가족들의 심장 이식 대기 시간이 더 수월해질 수 있습니다. Jarvik 2015 심실 보조 장치(Ventricular Assist Device)라고 불리는 이 새로운 펌프는 AA 배터리보다 약간 크며, 18파운드(약 8kg) 정도의 작은 어린이에게도 이식할 수 있습니다. 이 펌프를 이식하면 아이들은 심장 이식을 기다리는 동안 여러 가지 일상적인 활동을 할 수 있습니다.

이와 대조적으로, 심부전이 있는 어린아이들을 지원하는 유일한 심실 보조 장치인 베를린 하트(Berlin Heart)라는 펌프는 이식형이 아니며, 큰 여행 가방만 한 크기입니다. 모델에 따라 무게는 60파운드에서 200파운드(약 27kg) 사이이며, 정원 호스만 한 크기의 캐뉼라 두 개를 사용하여 아이에게 부착합니다.

베를린 심장은 뇌졸중 위험이 상당히 높고 대부분의 경우 입원이 필요합니다. 따라서 아이들은 기증 심장을 기다리며 병원에서 몇 달씩 보내는 경우가 많습니다. 결과적으로 심장 이식을 기다리는 아이들의 부담은 심장 펌프를 사용하는 성인들보다 훨씬 더 큽니다. 성인들은 일반적으로 비슷한 진단을 받고 퇴원합니다.

"생명을 구하는 장치인 베를린 심장에 대해 매우 감사하게 생각하지만, 성인용 심실 보조 장치는 10년마다 개선되고 있으며, 소아과에서는 1960년대 기술을 사용하고 있습니다."라고 이 연구의 주저자이자 스탠포드 의과대학 소아 심장내과 교수이자 소아 심장내과 전문의인 크리스토퍼 알몬드 박사가 말했습니다.

알몬드 박사는 이식형 심실 보조 장치가 40년 이상 성인에게 사용되어 왔다고 지적합니다. 이 장치는 환자의 가슴에 삽입할 수 있을 뿐만 아니라 베를린 하트와 같은 외부 장치보다 안전하고 사용하기 쉽습니다. 환자는 집에서 생활하고, 직장이나 학교에 다니고, 산책이나 자전거를 탈 수 있습니다.

소아과 기술의 뒤처짐은 심장병 아동을 돕기 위해 설계된 다른 기기들뿐 아니라 소아과 전체에도 문제라고 알몬드는 지적합니다. "소아와 성인이 이용할 수 있는 의료 기술에는 엄청난 격차가 있는데, 이는 시장에서 해결하려는 중요한 공중 보건 문제입니다. 심부전과 같은 질환은 소아에게서 드물기 때문입니다."라고 그는 말합니다.

이 연구의 수석 저자는 애틀랜타 소아병원의 심장학과 의장인 윌리엄 메일 박사입니다.

성인보다 심장 이식이 필요한 어린이의 수가 훨씬 적기 때문에 의료 회사들이 어린이용 소형 펌프를 개발할 유인이 거의 없습니다. 하지만 어린이용 소형 심실 보조 장치의 부족은 베를린 심장병원에 배정된 어린이들이 막대한 의료비를 부담하고 전문 심혈관 치료실에서 수개월 동안 병상을 차지하게 되면서 의료 시스템에 부담을 가중시키고 있습니다. 이는 다른 환자들이 사용할 수 있는 병상이 부족해질 가능성을 내포하고 있습니다.

유망한 초기 결과

2015년 Jarvik 심실 보조 장치 임상시험에는 수축성 심부전 아동 7명이 참여했습니다. 이 질환은 심장에서 가장 큰 펌프실인 좌심실에 영향을 미치는 질환으로, 심장에서 신체의 나머지 부분으로 혈액을 펌프질합니다. 6명의 아동에게서 수축성 심부전은 확장성 심근병증 이라는 질환으로 인해 발생했는데, 이 질환은 심장 근육이 비대해지고 약화되어 혈액을 제대로 펌프질하지 못하는 것을 말합니다. 한 아동의 심장은 자가면역 질환인 루푸스로 인한 완전 심장 차단 (심장의 전기적 기능 부전)으로 약화되었습니다. 임상시험에 참여한 모든 아동은 심장 이식 대기자 명단에 있었습니다.

각 어린이는 심장에서 가장 큰 펌프실인 좌심실에 Jarvik 2015 장치를 수술적으로 이식받았습니다. 동시에 혈전 예방 및 뇌졸중 위험 감소를 위한 약물을 투여받았습니다. 펌프를 삽입했을 당시 어린이들은 생후 8개월에서 7세 사이였으며, 체중은 18파운드에서 44파운드였습니다. 이 펌프는 최대 66파운드(약 29kg)까지의 어린이에게 사용할 수 있습니다.

새로운 펌프가 의료 규제 기관의 승인을 받으면, 의사들은 매년 전 세계적으로 약 200~400명의 어린이가 이 펌프를 사용할 수 있을 것으로 추정합니다.

이 임상시험은 펌프가 작동 중단이나 심각한 뇌졸중 발생 없이 최소 30일 동안 환자를 지원할 수 있는지 평가했습니다. 연구진은 또한 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 위한 더 크고 중요한 임상시험을 설계하는 데 도움이 되는 예비 안전성 및 효능 데이터를 수집했습니다.

이 펌프는 원래 아이들이 심장 이식을 받기 위해 집에서 기다릴 수 있도록 설계되었지만, 임상 시험에 참여하면서 참가자들은 심장 이식을 받거나 회복될 때까지 관찰을 위해 병원에 머물렀습니다. 연구진은 참가자들의 혈압(혈전 및 뇌졸중 위험 지표)을 모니터링하고, 펌프가 적혈구를 파괴하는지 확인하기 위해 헤모글로빈 수치를 측정했으며, 다른 합병증 발생 여부를 모니터링했습니다.

아이들이 펌프를 사용한 평균 기간은 149일이었습니다. 6명의 아이들이 심장 이식 수술을 받았고, 1명의 아이들이 회복되었습니다.

여러 어린이가 새 펌프 사용으로 인해 합병증을 겪었습니다. 심장이 회복된 한 어린이는 심장이 펌프와 경쟁할 만큼 강해지면서 허혈성 뇌졸중(혈전으로 인한)을 겪었습니다. 펌프를 제거한 후에도 어린이는 계속 회복되어 1년 후 생존했습니다. 또 다른 환자는 우측 심장 기능 부전으로 이식을 기다리는 동안 Berlin Heart 펌프로 교체되었습니다.

대부분의 환자의 경우 합병증은 관리하기 쉬웠고, 일반적으로 베를린 심장 펌프를 어린이에게 연결했을 때 의사가 예상하는 수준이었습니다.

삶의 질 설문 조사 결과, 대부분의 아이들은 이 장치에 불편함을 느끼지 않았고, 통증을 느끼지 않았으며, 대부분의 놀이 활동에 참여할 수 있었습니다. 한 가족은 펌프를 사용하는 유아가 이전에 Berlin Heart 펌프를 사용했던 형보다 훨씬 더 나은 운동 능력을 유지했다고 보고했습니다.

더 큰 규모의 임상 시험 계획 미국 국립보건원(NIH)은 연구자들이 새로운 펌프의 유용성을 더욱 심도 있게 시험하고 FDA 승인을 위해 제출할 데이터를 수집할 수 있도록 확대된 임상 시험에 대한 연구비를 지원했습니다. 연구의 다음 단계는 현재 시작되었으며, 연구진은 2024년 말까지 첫 환자를 모집할 계획입니다. 연구팀은 미국 14개 의료센터와 유럽 2개 의료기관에서 22명의 참가자를 모집할 계획입니다.

"연구의 다음 단계를 시작하게 되어 기쁩니다."라고 알몬드 박사는 말했습니다. "이 단계까지 연구를 진행하기 위해 여러 어려움을 극복했으며, 이식을 위한 다리 역할을 하는 펌프가 필요한 말기 심부전 어린이들에게 더 나은 선택지가 있을 수 있다는 사실이 매우 고무적입니다."