낭포성 섬유증을 치료하는 약물 개발에 획기적인 진전이 이루어졌습니다.

매사추세츠 종합병원의 하버드 세포 생물학자들은 낭포성 섬유증을 치료 하는 약물 개발에 획기적인 진전을 이루었습니다. 낭포성 섬유증은 매년 전 세계적으로 약 500명의 목숨을 앗아가는 치명적인 질병입니다.

과학자들은 낭포성 섬유증 환자의 피부 세포를 배아줄기세포와 유사한 유도만능줄기세포(iPS)로 재프로그램하고, 낭포성 섬유증 관련 기도 질환이 있는 환자에게 특화된 폐 상피를 성장시켰습니다.

하버드 과학자들은 이제 이 조직을 무제한으로 배양할 수 있습니다. 실험실에서 얻은 상피 세포 모두 델타 508 돌연변이를 포함하고 있는데, 이는 전체 낭포성 섬유증 사례의 약 70%, 그리고 미국에서 진단되는 질병의 90%를 유발합니다. 또한, 이 세포는 전체 낭포성 섬유증 환자의 2%에서 발견되는 G551D 돌연변이도 가지고 있습니다.

이 연구는 Jayaraj Rajagopal의 감독 하에 진행되었고, Cell Stem Cell 저널의 보충 자료로 게재되었습니다.

하버드 줄기세포 연구소 소장 중 한 명인 더글러스 멜튼은 "이 연구 결과를 통해 약물 스크리닝을 위한 수백만 개의 세포를 얻을 수 있게 되었으며, 낭포성 섬유증 환자의 세포를 실험 약물의 표적으로 사용할 수 있는 최초의 사례"라고 밝혔습니다.

라자고팔 연구진이 개발한 상피 조직은 천식, 폐암, 만성 기관지염 과 같은 호흡기 질환 연구에도 활용될 수 있습니다. 이는 이러한 질환의 치료법 개발에도 도움이 될 수 있습니다.

라자고팔은 자신의 그룹의 성과에 대해 "우리는 낭포성 섬유증의 치료법에 대해 이야기하는 것이 아니라, 질병의 주요 문제인 호흡 기관 상피 손상을 완화할 수 있는 약물에 대해서만 이야기하고 있습니다.

생후 초기나 유년기에 발견되는 낭포성 섬유증은 조기 사망의 원인입니다. 현재 환자들은 동반 감염의 효과적인 치료와 조기 의학적 및 유전적 진단 덕분에 최대 30년까지 살 수 있습니다. 그러나 이러한 성과에도 불구하고 낭포성 섬유증의 근본 원인을 근절하는 데 성공한 사례는 드뭅니다. 낭포성 섬유증 막전도 조절 단백질을 암호화하는 유전자 하나에 결함이 생기면 외분비선 분비물이 두꺼워집니다. 분비물 배출의 어려움으로 인해 호흡기, 췌장, 위장관에 변화가 생기고 상피 섬모의 기능이 저하됩니다.

라자고팔은 "우리는 약물이 G551D 돌연변이의 영향에 효과적인지 확인하기 위해 훌륭한 세포주를 만들었고, 이제 델타 508 돌연변이를 표적으로 삼는 약물을 스크리닝하고자 합니다."라고 말했습니다.

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