유전자 치료는 혈액암 치료에 사용될 것입니다.
최근 리뷰 : 02.07.2025
미국 식품의약국은 백혈병 치료에 유전자 치료를 사용하는 것에 대한 권고안을 발표했습니다.
치료는 환자의 유전적 세포 코드를 바꾸는 것으로 이루어진다.
신체에 존재하는 유전자 변형 림프구 세포는 면역 체계를 백혈병과 싸우도록 지시하여 대부분 장기간의 안정적인 완화 기간을 유발하기 때문에 "살아있는 약"으로 사용됩니다.
전문가들은 전문가들의 긍정적인 답변을 기다릴 수밖에 없습니다. 상황이 계획대로 진행된다면 올해 유전자 치료가 사용될 것으로 예상됩니다.
이 새로운 방법은 제약 회사인 노바티스가 발표할 예정이며, 펜실베이니아 대학의 과학자들이 개발했습니다.
유전자 치료는 B세포 급성 림프모구암 환자 치료에 사용될 예정입니다. 과학자들은 이 치료법이 다발성 골수종, 특정 유형의 공격적인 뇌종양, 그리고 기타 신생물 환자에게 유용할 것이라고 확신합니다.
이 치료법의 핵심은 환자의 T 림프구를 유전자 변형시켜 악성 세포에 대항하게 하는 것입니다. HIV 기반 중화 바이러스를 사용하여 림프구 DNA를 방해합니다. 이 바이러스는 질병을 유발하지 않으면서 원하는 유전자를 세포 내로 이동시킵니다.
변형된 T 림프구는 암세포를 찾아 파괴하도록 보내집니다. CD19 마커 덕분에 암세포를 감지할 수 있습니다.
물론, 위에서 설명한 모든 것은 이론적인 측면일 뿐입니다. 실제로는 모든 것이 더 간단해 보입니다. 환자의 정맥에서 소량의 혈액을 채취하여 동결시킨 후 형질 전환 과정을 거칩니다. 그런 다음 세포를 변형시키고 혈액을 환자의 정맥으로 되돌립니다. 실험 결과 이러한 시술은 단 한 번의 주사만으로도 안정적인 장기 관해를 유도하는 것으로 나타났습니다. 일부 환자는 완치되었습니다.
백혈병 환자들이 새로운 치료법의 임상 시험에 참여했습니다. 그들의 연령은 3세에서 25세까지 다양했습니다. 실험 전에는 환자들의 신체가 항암 화학요법에 반응하지 않았거나 반복적으로 악화되었습니다.
최초의 양성 반응 중 하나는 여섯 살 소녀에게서 나타났습니다. 2012년, 그녀는 유전자 치료를 받았고 그 결과 완치되었습니다. 여러 해가 지났지만 검사 결과는 여전히 양호합니다.
저자들은 지난 몇 년 동안 이 방법을 개선해 왔다고 밝혔습니다. 이를 통해 부작용 위험을 최소화할 수 있었습니다. 이전에는 주사 후 발열, 폐울혈, 저혈압과 같은 증상이 관찰될 수 있었습니다.
2년 전에 시행된 이 새로운 임상시험에는 63명의 환자가 참여했습니다. 그 결과, 그중 52명이 질병에서 완전히 사라졌습니다. 안타깝게도 11명은 생명을 구하지 못했습니다. 과학자들은 생존자와 완치자를 앞으로 15년간 관찰할 계획입니다.