유전 질환은 암 발병을 예방합니다
기사의 의료 전문가
최근 리뷰 : 02.07.2025

과학자들은 허팅턴병 환자들이 암에 걸리는 경우가 거의 없다는 사실을 발견했습니다.
뇌 질환 발생을 담당하는 유전자가 체내 항암 물질 합성을 동시에 자극하는 것으로 밝혀졌습니다.
시카고 노스웨스턴 대학교 연구진은 특정 분자를 사용하여 난소암에 걸린 설치류를 치료하는 실험에 대한 설명을 제공했습니다.
"이 특정 분자는 모든 암세포를 죽이는 이상적인 살상 물질로 밝혀졌습니다. 우리는 이전에 이렇게 강력한 항암 무기를 접한 적이 없습니다."라고 실험 저자 중 한 명인 마르쿠스 피터는 말했습니다.
과학자들은 이 발견된 물질을 기반으로 악성 종양을 성공적으로 치료하고 그 진행을 예방할 수 있는 새로운 만능 약물이 곧 개발될 것이라고 확신합니다.
다만 안타까운 것은 과학자들이 이 발견을 하게 된 계기가 또 다른 심각한 질병이라는 점입니다.
헌팅턴병은 신경계의 유전 질환으로, 신경 세포가 점진적으로 파괴됩니다. 이 병리는 치료되지 않고 시간이 지남에 따라 악화될 뿐입니다. 이 질환은 흔하지 않습니다. 예를 들어 미국에서는 약 3만 명이 이 병을 앓고 있으며, 유전적 결함을 가진 약 20만 명이 관찰 중입니다.
현재까지 이 질환에 대한 치료법은 없습니다. 이 질환은 DNA 코드에서 특정 뉴클레오타이드 서열이 여러 번 반복되는 희귀 유전자 오류입니다.
과학자들은 무엇을 발견했을까요? 악성 암세포는 단간섭 RNA(SIM)에 대한 취약성이 증가합니다. 이는 의사들이 암과의 싸움에서 유전 무기를 사용할 수 있게 해 줍니다.
피터 박사는 "헌팅턴병처럼 신경 세포에 영향을 미치는 부작용 없이 몇 주 안에 암 종양을 치료하는 것이 상당히 가능하다고 생각합니다."라고 설명합니다.
연구자들은 오랫동안 세포 사멸 기전의 활성에 대한 연구를 진행해 왔습니다. 최종 연구 과정에서, 그들은 빠른 조직 손실, 암 발생률 최소화, 그리고 RNA의 관여라는 필수 요소들이 결합된 병리학적 특징을 찾는 것을 목표로 삼았습니다. 헌팅턴병이 이 실험에 가장 적합했습니다. 과학자들은 비정상 유전자를 면밀히 연구하여 놀라운 사실을 발견했습니다. C와 G 뉴클레오타이드의 반복적인 반복은 다양한 세포 변이에 독성을 나타냅니다.
전문가들은 짧은 RNA를 분리하여 난소암, 유방암, 뇌암, 간암 등의 세포 구조에 대해 시험했습니다. 킬러 분자는 전례 없는 능력을 보여주며, 시험된 모든 형태의 암 진행 과정을 사멸시켰습니다. 동시에, 이 연구는 설치류뿐만 아니라 인간의 종양에 대한 연구도 포함했습니다.
킬러 분자는 종양 조직에 직접 침투하여 "배출"되는 나노입자를 통해 표적에 전달되었습니다. 전문가들은 "결과는 짧은 RNA를 가진 나노입자가 시험 생물체에 해를 끼치지 않고 치료에 대한 내성을 유발하지 않으면서 악성 과정의 추가 성장을 억제한다는 것을 보여주었습니다."라고 요약했습니다.
해당 연구는 EMBO Reports에 기술되어 있습니다.