질병 치료를 위한 유전자 치료법 최초 승인

유럽 의학 역사상 획기적인 사건이 곧 일어날 예정입니다. 유전적 질환을 치료하기 위한 유전자 치료의 실제 사용이 처음으로 승인된 것입니다.

유럽 의약품청은 환자가 지방을 소화할 수 없게 만드는 희귀 유전 질환에 대한 치료법을 권장했습니다.

이 권고에 근거하여 유럽 위원회는 이 치료 방법의 허용 가능성에 대한 최종 결정을 내려야 합니다.

유전자 치료의 원리는 간단합니다. 사람의 유전 코드의 어떤 부분에서 결함이 발견되면, 원하는 특성을 지닌 실험실에서 만든 유전 물질로 대체하는 것입니다.

하지만 현실은 그렇게 단순하지 않습니다. 미국에서 진행된 임상시험 중, 10대 청소년 제시 겔싱어가 사망했고, 다른 환자들도 백혈병에 걸렸습니다.

현재 유럽이나 미국에서는 유전자 치료법이 사용되지 않습니다.

최초의 유전자 의학

유럽 의학 위원회 의약품 위원회는 유전성 지단백질 리파아제 결핍증인 버거-그루츠병의 치료를 위해 의약품 글리베라의 사용을 검토했습니다.

이 증후군은 백만 명 중 한 명꼴로 발생합니다. 환자는 소화관 내 지방 분해를 담당하는 유전자 구조가 손상되어 발생합니다.

이로 인해 혈액 내 지방이 축적되고, 사타구니 통증과 급성 췌장염이 발생합니다.

지금까지 이런 환자들의 상태를 완화하는 유일한 방법은 엄격한 무지방 식단이었습니다.

새로운 치료법은 근육 조직을 감염시키는 바이러스를 이용해 손상되지 않은 유전자 사본을 신체에 주입합니다.

췌장의 급성 염증, 췌장염을 앓고 있는 환자, 식이요법에 반응하지 않는 환자에게 권장됩니다.

결함이 있는 유전자의 교체

이 신약의 제조사인 제약회사 유니큐어(UniQure)는 이 결정이 환자와 의학 전체에 있어서 획기적인 사건이라고 말했습니다.

이 회사의 CEO인 요른 알다그는 "지단백질 리파아제 결핍증 환자는 정상적인 음식을 먹는 것을 두려워합니다. 왜냐하면 정상적인 음식을 먹으면 급성적이고 극도로 고통스러운 췌장 염증이 생기기 때문이며, 결국 입원하게 되는 경우가 많습니다."라고 말했습니다.

그는 "이제 역사상 처음으로 염증 위험을 줄일 뿐만 아니라 환자의 상태에 장기적으로 유익한 효과를 주는 치료 방법이 개발되었습니다."라고 덧붙였습니다.

중국은 유전자 치료 방법 사용을 공식적으로 승인한 세계 최초의 국가가 되었습니다.

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