'나쁜' 지방의 혈중 농도를 낮추는 실험 약물

New England Journal of Medicine에 최근 발표된 두 연구에서는 트리글리세리드라고 불리는 혈액 내 '나쁜' 지방 수치를 낮추도록 설계된 올레사르센이라는 새로운 약물을 조사했습니다.

두 연구 모두 올레사르센이 중성지방을 현저히 감소시키는 것으로 나타났습니다.

이오니스 파마슈티컬스에서 제조한 올레사르센은 또한 질병 위험과 관련된 혈액 내 다른 지방의 수치를 낮춥니다.

이 약은 가족성 킬로미크론혈증 증후군이라는 희귀 질환을 앓고 있는 환자에게 곧 승인될 가능성이 있으며, 이 약으로부터 가장 큰 이익을 얻을 가능성이 있는 환자입니다.

모든 혈액 지방이 해로운가요?

우리가 섭취하는 지방의 약 95%는 중요한 에너지원인 중성지방입니다. 섭취 후 중성지방은 결국 혈류로 흡수됩니다.

일단 흡수되면 근육으로 이동하여 에너지로 사용되거나 간이나 지방 세포에 저장됩니다.

중성지방은 건강에 필수적이지만, 수치가 높으면 심혈관 질환과 뇌졸중 의 위험이 증가합니다.

중성지방 수치가 특히 높을 때, 의사들은 이를 고중성지방혈증이라고 부릅니다. 심한 경우, 이는 급성 췌장염 으로 이어질 수 있는데, 이는 췌장의 급성 염증으로, 심각한 경우 치명적일 수 있습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중성지방 수치가 상승하는 희귀 질환입니다. 이 질환을 앓는 사람들은 급성 췌장염 발생 위험이 더욱 높습니다.

혈류 내 "나쁜" 지방 감소

미국인 4명 중 1명이 중성지방 수치가 높은 것으로 추산됩니다.

이들 중 일부는 스타틴과 같은 약물에 잘 반응합니다. 그러나 중성지방에 직접적인 영향을 미치는 치료법은 제한적입니다.

건강한 식단을 섭취하고, 규칙적으로 운동하고, 금연하는 등 특정한 생활 방식의 변화는 중성지방 수치를 낮추는 데 도움이 될 수 있습니다.

그러나 이 연구에 참여하지 않은 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스의 케네스 핑골드 명예의학 교수는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 "생활 습관을 바꾸는 것이 매우 어렵다. 극도로 저지방 식단을 따라야 한다"고 말했습니다.

"따라서 생활 습관을 변화시켜 중성지방 수치를 만족스럽게 낮추는 것은 매우 어렵습니다." 일부 환자에게는 효과가 있겠지만, "다른 환자의 경우 중성지방 증가는 주로 유전적 요인에 기인하며, 생활 습관을 변화시켜도 효과가 미미합니다."라고 그는 말했습니다.

올레자르센 연구와 심혈관 질환 위험

첫 번째 연구에서는 심각한 고중성지방혈증 또는 중등도 고중성지방혈증과 심혈관계 위험 증가를 앓고 있는 154명의 참가자를 등록했습니다.

이들은 매달 올레사르센 또는 위약을 주사받았습니다. 올레사르센을 투여받은 환자들은 두 그룹으로 나뉘었습니다. 첫 번째 그룹은 50mg을 투여받았고, 두 번째 그룹은 80mg을 투여받았습니다.

위약과 비교했을 때, 올레사르센을 복용한 사람들의 중성지방 수치는 49.3%(50g 그룹)와 53.1%(80mg 그룹) 감소했습니다.

또한 그들은 심혈관 위험과 관련된 다른 혈액 지방, 즉 APOC3, 아폴리포단백질 B, 비HDL 콜레스테롤이 상당히 감소한 것을 관찰했습니다.

올레사르센의 두 번째 연구와 급성 췌장염

두 번째 연구에서 연구진은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자 66명을 모집했습니다. 참가자들은 세 그룹으로 나뉘어 위약군, 올레사르센 50mg을 4주마다, 또는 올레사르센 80mg을 4주마다 투여받았습니다. 연구는 53주 동안 진행되었습니다.

연구자들은 6개월 후 80mg 복용량이 트리글리세리드 수치를 상당히 감소시켰지만, 50mg 복용량에서는 그렇지 않은 것을 발견했습니다.

중요한 점은 급성 췌장염의 발생률도 감소했다는 점입니다.

아이오니스 파마슈티컬스 연구진은 "80mg을 복용한 그룹에서 급성 췌장염이 발생한 환자는 단 1명인 반면, 위약을 복용한 그룹에서는 11명이었다"고 설명했습니다. 이 중요한 발견은 올레사르센이 [가족성 킬로미크론혈증 증후군] 환자의 표준 치료법이 될 가능성을 뒷받침합니다.

심장과 췌장에 상당한 이점이 있습니다

캘리포니아주 라구나 힐스에 있는 메모리얼케어 새들백 메디컬 센터의 구조적 심장 프로그램 의료 책임자이자 중재적 심장 전문의 자격을 갖춘 첸 청한 박사는 올레사르센이 "중성지방 수치를 낮추는 데 기존 치료법보다 훨씬 효과적인 것으로 보인다"고 말했습니다. 중성지방 수치가 심각하게 높은 환자의 경우,

서부호주 대학 내과 윈스럽 교수인 제럴드 왓츠는 두 가지 새로운 연구에 관해 사설을 썼습니다.

이 약은 승인될까요? 왓츠 박사는 올레사르센이 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제로 곧 승인될 것으로 예상하지만, 중등도에서 높은 중성지방 수치를 가진 사람들을 대상으로 한 추가 연구가 필요하다고 말했습니다.

올레사르센은 중성지방 수치가 높은 사람에게는 유용할 수 있지만, 대부분의 전문가는 주로 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 앓고 있는 사람에게 사용될 것으로 생각합니다.

파인골드는 "이런 환자들을 위해 현재 미국에는 중성지방 수치를 낮추고 췌장염 위험을 줄이는 데 효과적인 약물이 없습니다. 심각한 이환율을 유발하는 이 희귀 질환을 치료할 약물이 시급히 필요합니다."라고 설명했습니다.

그는 이 약을 "이 질환을 앓고 있는 환자 치료에 있어서 중요한 진전"이라고 불렀습니다.

이 약은 심혈관 질환을 치료하는 데 사용할 수 있나요?

이러한 결과는 특히 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 앓는 사람들에게는 인상적이지만, 중성지방 수치가 적당히 높은 사람들에게 나타나는 전반적인 이점은 덜 명확합니다.

"중등도 고중성지방혈증 환자의 경우 중성지방 감소 효과가 인상적이었으며 다른 약물보다 더 효과적이었습니다. 특히 올레사르센은 중성지방 수치를 낮출 뿐만 아니라 비HDL 콜레스테롤과 아폴리포단백 B 수치도 낮췄습니다."라고 파인골드 박사는 말했습니다.

그러나 그는 다음과 같은 단서를 덧붙였다. "스타틴 치료를 받는 환자를 대상으로 한 다른 중성지방 저하제에 대한 이전 연구에서는 중성지방을 낮추면 심혈관 질환 위험이 감소한다는 사실이 입증되지 않았습니다."

따라서 파인골드는 이런 사람들에게 올레사르센을 권장하기 전에 "이 약으로 치료하면 죽상경화증 발병과 심혈관 질환 위험이 줄어든다는 것을 보여주는 연구가 필요하다"고 말했습니다.

정 박사는 이러한 견해를 지지하며, "이 치료법이 일반적으로 받아들여지기 위해서는 안전성과 효능을 조사하는 장기 연구가 필요할 것"이라고 말했습니다.

파인골드는 또한 이 약물의 안전성을 확인하기 위해 더 길고 더 큰 규모의 연구가 필요하다고 주장했습니다. 그는 올레사르센이 "일부 환자의 혈소판에 영향을 미칠 수 있다"는 증거가 있다고 설명했습니다.

해당 연구는 New England Journal of Medicine 에 게재되었습니다.