인공 염색체는 유전성 질환 관리에 도움이 될 수 있습니다.

줄기세포 연구소 보도 서비스에 따르면, 일본 토토리 대학의 염색체 구축 센터 과학자들은 유전적 질병을 제거하기 위한 유전자 또는 세포 치료에 사용할 수 있는 인공 인간 염색체를 얻는 데 성공했습니다.

센터장인 미츠오 오시무라 교수는 유전적 질병을 치료하는 분야에서 수년간 본격적인 연구를 수행해 왔습니다. 이 연구는 4개의 유전자(전사 인자)를 발현시키는 방법을 사용하여 발달된 체세포에서 형성된 소위 유도만능줄기세포의 인공 염색체를 도입하는 것입니다.

연구원은 자신이 제안한 방법이 근섬유에 변화가 생기는 위험한 신경근육계 질환인 듀센 근이영양증과 같은 질병을 치료할 수 있다는 결론에 도달했습니다. 이 질병의 원인은 특수 단백질인 디스트로핀의 합성 과정과 관련된 유전자의 돌연변이로 여겨집니다. 이러한 증상은 생후 첫 몇 년 동안 이미 나타나 건강에 심각한 위협을 초래합니다.

오시무라 교수는 특정 치료 방법, 약물 및 의료 장비의 효과에 대한 사실적 증거를 얻는 이 방법이 고품질 연구에 가장 적합하고 의료 폐기물 처리 장치, 다양한 진단 장비 및 환자 상태 모니터링 수단과 같은 추가 장비가 필요하지 않기 때문에 쥐를 대상으로 실험을 수행했습니다.

실험 결과, 인공 염색체를 이용한 유전자 치료가 생쥐 근육 조직의 정상화를 활발하게 촉진한다는 것이 확인되었습니다. 이 새로운 방법의 핵심은 돌연변이 없이 "교정된" 형태로 원하는 DNA 단편을 운반하는 염색체를 구축하는 것입니다. 이 염색체를 준비된 줄기세포에 이식하면, 줄기세포는 "교정된" 유전자를 전달하는 매개체 역할을 합니다. 배양 과정을 통해 질병으로 손상된 장기나 조직에 이식할 수 있는 새로운 세포를 얻습니다.

전문가들은 이 신기술이 기존 유전체의 무결성에 대한 우려 없이 대량의 DNA를 세포 내로 도입할 수 있기 때문에 미래가 밝다고 생각합니다. 인공적으로 생성된 염색체가 바이러스나 다른 벡터 시스템에 비해 갖는 장점은 엄청난 유전적 능력, 유사 분열 수준의 안정성, 숙주 유전체에 대한 위협 부재, 그리고 세포에서 변형된 염색체를 제거하는 능력입니다.

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