헤르페스 치료를 위한 유전자 편집이 실험실 실험에서 성공을 거두었습니다.

프레드 허치 암센터 연구진은 전임상 연구에서 생식기 및 구강 헤르페스에 대한 실험적 유전자 치료법이 감염의 90% 이상을 제거하고 감염자가 배출할 수 있는 바이러스의 양을 억제한다는 사실을 발견했습니다. 이는 이 치료법이 바이러스 확산을 줄일 수도 있음을 시사합니다.

"헤르페스는 매우 교활합니다. 신경 세포 사이에 숨어 있다가 다시 활성화되어 고통스러운 피부 물집을 유발합니다."라고 프레드 허치의 백신 및 감염병 교수인 키스 제롬 박사는 말했습니다. "저희의 목표는 헤르페스 감염 환자들을 치료하여 바이러스 확산이나 타인에게 바이러스를 전파할 수 있다는 끊임없는 두려움 속에서 살지 않도록 하는 것입니다."

5월 13일 Nature Communications 저널 에 게재된 이 연구는 프레드 허치 센터의 제롬과 그의 팀이 헤르페스에 대한 유전자 치료를 향한 격려적인 진전을 나타냅니다.

실험적 유전자 치료는 헤르페스 바이러스가 체내 어디에 있는지 찾아내는 유전자 편집 분자 혼합물을 혈류에 주입하는 것을 포함합니다. 이 혼합물에는 유전자 치료에 흔히 사용되는 벡터라고 불리는 실험실에서 변형된 바이러스와 분자 가위 역할을 하는 효소가 포함됩니다. 벡터가 헤르페스 바이러스가 숨어 있는 신경 다발에 도달하면, 분자 가위는 헤르페스 바이러스 유전자를 절단하여 손상시키거나 바이러스를 완전히 제거합니다.

프레드 허치 센터의 최고 과학 책임자이자 주저자인 마틴 오버 박사는 "저희는 헤르페스 바이러스 DNA를 두 군데에서 절단하는 메가뉴클레아제 효소를 사용합니다."라고 말했습니다. "이러한 절단은 바이러스를 심하게 손상시켜 자가 복구를 불가능하게 만듭니다. 그러면 신체의 자체 복구 시스템이 손상된 DNA를 이물질로 인식하여 제거합니다."

마우스 감염 모델을 이용한 실험 결과, 이 실험은 안면 감염(구강 헤르페스라고도 함) 후 1형 단순 헤르페스 바이러스(HSV-1)의 90%, 생식기 감염 후 97%를 제거했습니다. 치료받은 마우스에서 이러한 감소가 나타나기까지 약 한 달이 걸렸으며, 시간이 지남에 따라 바이러스 감소가 더욱 완벽하게 나타나는 것으로 나타났습니다.

연구진은 또한 HSV-1 유전자 치료가 바이러스 배출의 빈도와 양을 모두 크게 감소시킨다는 사실을 발견했습니다.

프레드 허치 바이러스학자 마틴 오버 박사와 키스 제롬 의학박사는 헤르페스 치료를 목표로 하는 유전자 치료법 개발을 위한 실험실 실험을 진행하고 있습니다. 제롬 박사는 "헤르페스 환자들과 이야기를 나누면 많은 사람들이 자신의 감염이 다른 사람들에게 전파될까 봐 걱정합니다."라고 말했습니다. "이번 연구는 체내 바이러스 양과 바이러스 배출량을 모두 줄일 수 있음을 보여줍니다."

프레드 허치 팀은 유전자 편집 치료법을 단순화하여 더욱 안전하고 생산하기 쉽게 만들었습니다. 2020년 연구에서는 세 개의 벡터와 두 개의 메가뉴클레아제를 사용했습니다. 최근 연구에서는 하나의 벡터와 하나의 메가뉴클레아제만 사용했는데, 이는 바이러스의 DNA를 두 군데에서 절단할 수 있습니다.

"우리의 단순화된 유전자 편집 접근법은 헤르페스 바이러스를 제거하는 데 효과적이며 간과 신경에 미치는 부작용도 적습니다."라고 제롬은 말했습니다. "이는 이 치료법이 더 적은 성분을 포함하고 있기 때문에 사람들에게 더 안전하고 제조도 더 용이할 것임을 시사합니다."

프레드 허치 연구진은 유전자 치료법이 동물 모델에서 얼마나 효과적인지에 고무되어 있으며, 연구 결과를 인간 치료에 적용하기를 간절히 바라고 있지만, 임상 시험 준비에 필요한 단계에 대해서는 신중한 입장입니다. 현재 연구는 HSV-1 감염을 대상으로 하고 있지만, HSV-2 감염을 표적으로 유전자 편집 기술을 적용하기 위해 노력하고 있다고 덧붙였습니다.

제롬은 "우리는 유전자 치료의 안전성과 효능을 보장하기 위한 연방 규제 요건을 충족하기 위한 임상 시험을 진행하면서 많은 파트너들과 협력하고 있습니다."라고 말했습니다. "헤르페스 감염 치료에 대한 우리의 비전을 공유하는 헤르페스 치료 옹호자들의 지지에 깊이 감사드립니다."

단순포진 바이러스(HSV)는 한 번 감염되면 평생 지속되는 흔한 감염입니다. 현재 치료법은 증상을 억제할 뿐, 통증을 동반한 물집을 포함한 증상을 완전히 없앨 수는 없습니다. 세계보건기구(WHO)에 따르면, 50세 미만 인구 약 37억 명(67%)이 구강 포진을 유발하는 HSV-1에 감염되어 있습니다. 전 세계 15세에서 49세 사이의 인구 약 4억 9천 1백만 명(13%)이 생식기 포진을 유발하는 HSV-2에 감염되어 있습니다.

헤르페스는 사람에게 다른 건강 문제를 일으킬 수 있습니다. HSV-2는 HIV 감염 위험을 증가시킵니다. 다른 연구에서는 치매와 HSV-1의 연관성을 밝혔습니다.