FDA, 수십 년 만에 처음으로 신경교종 환자를 위한 새로운 치료법 승인

보라시데닙은 IDH1 또는 IDH2 돌연변이가 있는 2등급 신경교종 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.

글로벌 3상 이중맹검 무작위 배정 임상시험인 INDIGO 임상시험 데이터에 따르면, 보라시데닙은 종양 절제 수술 후 IDH 돌연변이 2등급 신경교종 환자에서 무진행 생존기간(PFS)을 두 배 이상 연장하고 방사선 및 화학요법 치료 필요성을 지연시켰습니다. INDIGO는 IDH 돌연변이 신경교종에 대한 표적 치료제의 첫 번째 3상 임상시험이었습니다.

"INDIGO 연구는 IDH 억제제가 IDH 돌연변이가 있는 저등급 신경교종에 효과가 있을 수 있음을 보여줍니다."라고 다나-파버 암 연구소 신경종양센터 소장이자 이 연구의 세 명의 위원장 중 한 명인 패트릭 웬 박사는 말했습니다. "저등급 신경교종에 대해 승인된 마지막 약물은 1999년에 승인되었으므로, 이 약물은 오랜만에 나온 최초의 신약이 될 것입니다."

2등급 신경교종은 치료가 불가능한 뇌종양입니다. IDH 돌연변이는 대부분의 저등급 신경교종에서 발견됩니다.

보라시데닙 치료의 주요 이점은 방사선 요법과 화학 요법의 필요성을 지연시킬 수 있다는 것입니다. 현재 치료는 수술 후 방사선 요법과 화학 요법을 병행하는 것입니다. 방사선 요법과 화학 요법은 효과적인 치료법이지만, 수년간의 치료 후 환자들은 일반적으로 고령층에서 나타나는 인지 기능 장애 징후를 경험하기 시작합니다.

"이 환자들은 대개 30대나 40대의 젊은 연령대입니다. 하지만 10년에서 20년 후, 종양 상태가 좋아도 방사선 치료와 항암 화학 요법 후 치매 증상이 나타나는 경우가 많습니다."라고 웬 박사는 말합니다. "이 약물이 이러한 치료 시작을 늦출 수 있다면, 환자의 인지 기능 장애 발생을 늦추고 삶의 질을 보존할 수 있을 것입니다."

INDIGO 연구에는 IDH 돌연변이 2등급 신경교종 환자 331명이 참여했으며, 이들은 종양 제거 수술을 받았습니다. 연구에 참여한 환자들은 즉각적인 방사선 치료나 항암 화학요법이 필요하지 않았으며, 추적 관찰 기간 중이었습니다. 이 기간 동안 환자들은 보라시데닙 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었습니다.

보라시데닙을 복용한 환자의 무진행 생존 기간(PFS) 중앙값은 27.7개월이었고, 위약 복용 환자의 무진행 생존 기간 중앙값은 11.1개월이었습니다. 위약 복용 환자의 다음 치료까지의 기간은 17.8개월이었습니다.

보라시데닙으로 치료받은 환자의 경우, 최근 분석 시점에는 중앙값이 결정되지 않았는데, 이 환자 중 11.3%만이 지금까지 다음 치료로 전환되었기 때문입니다. 이 약물은 또한 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였습니다.

"이 연구에서는 위약과 비교했을 때 삶의 질에 차이가 없다는 결과가 나왔습니다."라고 웬 박사는 말합니다. "이 약은 사람들이 오랫동안 복용할 것으로 예상되는 약이기 때문에 내약성이 중요합니다."

이번 승인은 환자들에게 여러 가지 새로운 선택지를 제공합니다. 예를 들어, 반 박사는 보라시데닙과 면역요법의 병용 요법을 연구하고 있으며, 보라시데닙과 표준 방사선 요법 및 화학요법을 병용하는 연구도 계획되어 있습니다.