암 치료에 사용되는 세포 치료법, 자가면역 질환에 대한 테스트 시작

마이애미 대학교 밀러 의과대학 산하 실베스터 종합 암 센터는 미국과 유럽의 40개 센터와 함께 미국 최초의 자가면역 질환 세포 치료 임상 시험에 참여하게 되었습니다.

CAR T 세포 치료법은 B세포 림프종 환자를 치료하기 위해 개발되었지만, 연구자들은 이 치료법이 종양학 이외의 분야에도 적용될 수 있다는 것을 곧 깨달았습니다.

실베스터 의대의 줄기세포 이식 부문 론 앤 네드라 칼리시 패밀리 의장이자 의학 교수, 이식 및 세포 치료 책임자인 데미안 그린 박사는 "제가 보기에 우리는 암 치료와 다른 심각한 질병 치료의 교차점에 서 있습니다."라고 말했습니다.

"우리는 암과 세포 치료 분야에서 비약적인 발전을 이루었습니다. 지금은 정말 극적인 결과를 볼 수 있는 시점에 있습니다. 이러한 지식을 자가면역 질환 치료에 적용하는 것은 심각하고 생명을 위협하는 질병에 직면한 다른 환자들을 도울 수 있는 엄청난 기회입니다."

공통 기반 - B 세포

림프종과 자가면역 질환은 본질적으로 다르지만, B세포라는 공통점이 하나 있습니다.

이러한 면역 세포는 여러 유형의 림프종에서 악성으로 변합니다. 하지만 이들은 또한 "항체 공장"이기도 하며, 자가면역 질환에서 신체 조직을 공격하는 항체를 생성할 수 있습니다.

연구진은 만성 자가면역 질환을 앓는 소규모 환자 그룹을 대상으로 CAR-T 치료법을 시험하기 시작했습니다. 그 결과는 놀라웠습니다. 치료법이 B 세포를 사멸시킨 후, 새로운 B 세포가 자가면역 질환의 특징인 자가 표적 항체 없이 건강하게 회복되었습니다.

과학자들은 이를 "면역학적 재설정"이라고 부릅니다. 추가 임상시험에서 확인된다면, 단 한 번의 세포 치료로 자가면역 질환을 치료할 수 있음을 의미할 수 있습니다. 더욱이, B세포 재생은 암 환자보다 자가면역 환자에서 더 빠르게 일어납니다.

혁신적인 임상 연구

이 연구에서 사용된 CAR T 치료법은 B세포 표면에 위치한 CD19 단백질을 표적으로 삼습니다.

이 치료법에서는 환자의 면역 세포를 유전적으로 변형하여 비정상 세포를 인식하고 파괴할 수 있도록 합니다. B세포 림프종의 경우, 악성 B세포와 건강한 B세포 모두 사멸합니다. 하지만 건강한 B세포는 결국 재생되며, 많은 경우 암 재발의 징후가 나타나지 않습니다.

이 연구에서는 다음과 같은 환자를 모집합니다.

• 전신성 홍반 루푸스
• 전신성 경화증(경피증) - 피부에 흉터가 생기고 두꺼워지는 자가면역 질환입니다.
• 다발성근염은 근육 약화를 유발하는 자가면역 질환입니다.

자가면역 질환을 앓고 있는 첫 번째 환자는 최근 실베스터 병원에서 CAR-T 주사를 맞았습니다. 두 번째 경피증 환자도 곧 치료를 받을 예정입니다.

자가면역 환자에게 최초로 CAR T를 주입한 일은 이식 및 세포 치료 교수인 라자로스 레카키스 박사에게 그의 팀이 처음으로 세포 치료를 통해 암 환자를 치료했던 날을 떠올리게 했습니다.

두 환자(경피증과 림프종) 모두 T세포로 인한 신경학적 부작용을 경험했습니다. 이러한 부작용은 현재 흔하고 치료 가능한 것으로 알려져 있습니다.

실베스터 임상시험을 이끈 임상 교수인 레카키스 박사는 "10년 전에는 우리가 무엇을 보고 있는지 몰랐습니다."라고 말했습니다. "이제 우리는 무엇을 해야 할지 알고 있습니다."

경피증 환자는 부작용에서 빨리 회복되었고 최근 병원에서 퇴원했습니다.

종양학자가 자가면역 질환 치료의 선두주자인 이유

그린 박사는 "이러한 사례들은 종양학자와 이식 및 세포 치료 부서의 전문 의료진이 왜 이 분야를 선도하는지 보여줍니다."라고 말했습니다. "이러한 의사들은 세포 치료와 그 부작용 관리에 대한 풍부한 경험을 가지고 있습니다."

"이런 일을 할 수 있는 사람들이 바로 실베스터에 있습니다. 우리는 부작용과 독성을 어떻게 다뤄야 하는지 잘 알고 있습니다. 이런 약물들을 어떻게 관리해야 할지도 잘 알고 있는데, 그건 꽤 복잡한 문제입니다."

다음 단계

실베스터 센터는 곧 루푸스 환자 전용으로 설계된 CAR-T 치료법의 두 번째 임상 시험에 참여할 예정입니다. 레카키스 박사와 그의 동료들은 또한 밀러 의과대학 신경과 전문의들과 다발성 경화증과 같은 자가면역 신경 질환 치료 임상시험에 대해 논의하고 있습니다.

자원봉사자들의 영향력은 종양학을 넘어선다

그린 박사는 세포 치료가 암 이외의 질병으로 확장되는 것은 연구자와 의사들의 혁신뿐만 아니라 암 환자들의 아낌없는 지원도 중요하다고 말했습니다. CAR T 치료의 성공은 효과에 대한 불확실성에도 불구하고 초기 임상 시험에 자원한 환자들 덕분에 가능했습니다.

"환자들에게 '이게 도움이 될지 잘 모르겠어요.'라고 말하면 제가 가장 많이 듣는 대답은 '이해는 하지만, 다음 사람에게는 도움이 될지도 몰라요.'입니다."라고 그린 박사는 말했습니다. "대개 같은 진단을 받은 다음 사람에 대해 이야기하는 거죠. 하지만 알고 보면 훨씬 더 광범위한 사람들에게 도움을 주고 있는 겁니다."