과학자들이 질병의 진행을 막는 약물을 개발했을 수 있습니다.

UCLA 신경학 교수인 제프 브론스타인과 그의 동료들은 특정 위치에서 알파시누클레인 단백질 분자를 잡아서 서로 달라붙는 것을 막는 "분자 족집게" 역할을 할 수 있는 새로운 화합물을 만들었다고 MedicalXpress가 보도했습니다.

알파시누클레인은 파킨슨병을 유발하는 요인 중 하나로 여겨진다. 질병이 진행되는 동안 알파시누클레인의 구조가 파괴되고, 무정형화되고, 무질서해져서 단백질 응집체가 형성되고 중추 신경계의 신경 세포가 죽는다.

캘리포니아 과학자들이 개발한 분자 족집게는 알파시누클레인 응집체 형성을 막을 뿐만 아니라, 이 단백질의 독성을 억제하고 기존 응집체를 파괴합니다. 동시에 정상적인 뇌 기능에는 영향을 미치지 않습니다.

분자 족집게는 두 개의 끝, 즉 두 개의 "팔"을 가진 비고리형 분자로, 비공유 결합을 통해 다른 분자를 붙잡을 수 있습니다. 알파-시누클레인의 족집게 분자는 CLR01로 불리며, "C"자 모양이며, 아미노산인 리신이 있는 부위에서 단백질 사슬을 "잡을" 수 있는 화학 구조를 가지고 있습니다. 이 아미노산은 대부분의 단백질에 존재합니다.

CLR01의 효과는 세포 배양과 생체 내 실험 모두에서 검증되었으며, 파킨슨병 모델로 사용되는 제브라피쉬라는 형질전환 수족관 물고기를 사용했습니다. 제브라피쉬는 유전적 조작이 용이하고 투명하여 생물학적 실험의 시각화를 가능하게 하기 때문에 실험실 모델로 사용됩니다.

모형 수족관 물고기는 녹색 형광 단백질로 표지된 알파-시누클레인을 보유하고 있었는데, 이를 통해 분자 집게 CLR01의 영향 하에서 단백질 응집체의 상태를 추적할 수 있었습니다. 이 실험에서도 세포 배양과 마찬가지로 동일한 효과가 관찰되었습니다. CLR01은 알파-시누클레인 응집체 형성을 막고, 단백질 응집체의 독성으로 인한 신경 세포 사멸을 예방했으며, 기존 응집체의 파괴도 유발했습니다.

이러한 결과는 과학자들이 분자 족집게를 이용해 다시 실험하도록 영감을 주었습니다. 그들은 현재 파킨슨병 마우스 모델에서 CLR01의 효과를 연구하고 있으며, 이러한 연구가 결국 인간을 대상으로 한 실험으로 이어지기를 바라고 있습니다.

현재 파킨슨병을 앓는 사람들에게는 증상에 따른 치료만 가능하며, 질병의 진행을 막는 약물은 없습니다.

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